Το Brigham and Women’s Hospital θα δοκιμάσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός ρινικού εμβολίου που στοχεύει στην πρόληψη και την επιβράδυνση της νόσου του Αλτσχάιμερ, ανακοίνωσε το νοσοκομείο της Βοστώνης την Τρίτη.
Η έναρξη της μικρής κλινικής δοκιμής Φάσης Ι έρχεται μετά από σχεδόν 20 χρόνια έρευνας με επικεφαλής τον Howard L. Weiner, MD, συνδιευθυντή του Κέντρου Νευρολογικών Νοσημάτων Ann Romney στο νοσοκομείο.
Η δοκιμή θα περιλαμβάνει 16 συμμετέχοντες μεταξύ 60 και 85 ετών, όλοι με πρώιμη συμπτωματική νόσο Αλτσχάιμερ αλλά κατά τα άλλα γενικά υγιείς. Θα λάβουν δύο δόσεις του εμβολίου με διαφορά μίας εβδομάδας, ανέφερε το νοσοκομείο σε δελτίο τύπου. Οι συμμετέχοντες θα εγγραφούν από το κέντρο Ann Romney.
Μια κλινική δοκιμή Φάσης Ι, σύμφωνα με το cbsnews.com, έχει σχεδιαστεί για να καθορίσει την ασφάλεια και τη δοσολογία για ένα πιθανό νέο φάρμακο. Εάν πάει καλά, θα χρειαζόταν μια πολύ μεγαλύτερη δοκιμή για να δοκιμαστεί η αποτελεσματικότητά του.
Το εμβόλιο χρησιμοποιεί μια ουσία που ονομάζεται Protollin, η οποία διεγείρει το ανοσοποιητικό σύστημα. «Το Protollin έχει σχεδιαστεί για να ενεργοποιεί τα λευκά αιμοσφαίρια που βρίσκονται στους λεμφαδένες στα πλάγια και στο πίσω μέρος του λαιμού για να μεταναστεύσουν στον εγκέφαλο και να ενεργοποιήσουν την κάθαρση των βήτα αμυλοειδών πλακών – ένα από τα χαρακτηριστικά της AD [νόσος του Alzheimer]», εξηγεί το νοσοκομείο. . Σημειώνει ότι το Protollin έχει βρεθεί ότι είναι ασφαλές σε άλλα εμβόλια.
«Η έναρξη της πρώτης ανθρώπινης δοκιμής ενός ρινικού εμβολίου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ είναι ένα αξιοσημείωτο ορόσημο», δήλωσε ο Weiner στο δελτίο τύπου του νοσοκομείου.
«Τις τελευταίες δύο δεκαετίες, έχουμε συγκεντρώσει προκλινικά στοιχεία που υποδηλώνουν τη δυνατότητα αυτού του ρινικού εμβολίου για AD. Εάν οι κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους δείξουν ότι το εμβόλιο είναι ασφαλές και αποτελεσματικό, αυτό θα μπορούσε να αντιπροσωπεύει μια μη τοξική θεραπεία για άτομα με Αλτσχάιμερ και θα μπορούσε επίσης να χορηγηθεί έγκαιρα για να βοηθήσει στην πρόληψη του Αλτσχάιμερ σε άτομα που διατρέχουν κίνδυνο».
Οι ερευνητές λένε ότι στοχεύουν να «προσδιορίσουν την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του ρινικού εμβολίου» στη δοκιμή και να παρατηρήσουν πώς το Protollin επηρεάζει την ανοσοαπόκριση των συμμετεχόντων, συμπεριλαμβανομένου του τρόπου με τον οποίο επηρεάζει τα λευκά αιμοσφαίρια τους.
«Το ανοσοποιητικό σύστημα παίζει πολύ σημαντικό ρόλο σε όλες τις νευρολογικές ασθένειες», πρόσθεσε ο Weiner. «Και είναι συναρπαστικό το γεγονός ότι μετά από 20 χρόνια προκλινικής εργασίας, μπορούμε επιτέλους να κάνουμε ένα βασικό βήμα προς τα εμπρός προς την κλινική μετάφραση και να διεξαγάγουμε αυτήν την πρώτη δοκιμή ορόσημο σε ανθρώπους».
«Η έρευνα σε αυτόν τον τομέα άνοιξε το δρόμο για να επιδιώξουμε μια εντελώς νέα οδό για πιθανή θεραπεία όχι μόνο της AD, αλλά και άλλων νευροεκφυλιστικών ασθενειών», δήλωσε η Tanuja Chitnis, MD, καθηγήτρια νευρολογίας στο Brigham and Women’s Hospital και κύρια ερευνήτρια του δοκιμή.
Η I-Mab Biopharma και η Jiangsu Nhwa Pharmaceutical είναι υπεύθυνες για την ανάπτυξη, την κατασκευή και την εμπορευματοποίηση του Protollin.
Ιατρικοί ερευνητές σε όλο τον κόσμο εργάζονται εδώ και χρόνια για να αναπτύξουν νέα φάρμακα για τη θεραπεία ή την επιβράδυνση της νόσου του Αλτσχάιμερ, της πιο κοινής αιτίας άνοιας, η οποία επηρεάζει περίπου 6 εκατομμύρια Αμερικανούς.
Όμως, πολλά από τα πειραματικά φάρμακα που κάποτε φαινόταν πολλά υποσχόμενα στις πρώτες μελέτες δεν έχουν ολοκληρωθεί, αφήνοντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους με λίγες καλές θεραπευτικές επιλογές.
Τον Ιούνιο, η FDA ενέκρινε το πρώτο νέο φάρμακο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ εδώ και 20 χρόνια, το Biogen’s Aduhelm. Ωστόσο, η απόφαση πυροδότησε διαμάχη μετά τις προειδοποιήσεις από ανεξάρτητους συμβούλους ότι το πολυσυζητημένο φάρμακο δεν είχε αποδειχθεί ότι βοηθά στην επιβράδυνση της ασθένειας που καταστρέφει τον εγκέφαλο και ενέχει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών.
